Продолжаем рассказывать о профильных лекциях программы «Большие вызовы». На этот раз о том, какой путь проходят медикаменты прежде, чем попасть в аптеку.
Создание эффективных лекарств – не только вопрос благополучия всего человечества, но и предмет беспокойства каждого отдельного человека, который хотя бы раз сталкивался с гриппом или более серьезным заболеванием. Скорее всего, вы тоже мечтали бы создать препарат, способный излечить все болезни или предотвратить старение.
Однако мечты о медицине будущего и таблетках «от всего» не должны становиться главной целью фармакологии. Как бы нам ни хотелось иметь универсальное лекарство – это не самый лучший вариант развития медицины. И причина не в заговоре фармацевтических компаний, желающих получать доход от продажи многих средств. Дело в слишком большом разнообразии «мишеней», в которые необходимо попасть для излечения пациентов.
Определение и оценка мишени
Мишень для фармацевта – это узкое место, с которого начинается заболевание. Ею может быть молекула в организме, вырабатываемая в чрезмерном объеме, или наоборот, дефицит вещества в организме. Все мишени очень разные и подобрать для них одно универсальное средство пока невозможно. Поэтому современная медицина фокусируется на выявлении молекулярных и биохимических причин заболевания и способах их решения. Это первый и основополагающий этап разработки любого лекарства: важно понимать, для чего оно.
Поиск или моделирование активного вещества
Когда проблема найдена, приступаем к решению. Второй этап разработки препарата – подбор химических соединений с определенной фармакологической активностью. Найденные вещества послужат «пулей» для «мишени» и станут действующими компонентами лекарственного средства. Их подбирают из банка природных молекул различного происхождения (грибы, растения, бактерии и другие), а также моделируют на компьютере с помощью методов биоинформатики.
Синтез лекарства
Для многих лекарств невозможно найти природный аналог, или же его выделение в чистом виде будет долгим и дорогостоящим. Поэтому современные фармацевты чаще всего синтезируют компоненты препаратов в лаборатории. Это более безопасно и эффективно.
Доклинические исследования
«Доклиника» позволяет понять эффективность препарата и уровень его влияния на живой организм, полезные и побочные действия. Для этого проводятся эксперименты in vitro (в пробирке) – изучается действие вещества на ткани и органы животного – и in vivo – на лабораторных животных в целом. Разработчики исследуют в том числе способность животных к репродукции и нормальному развитию, влияние компонентов препарата на хромосомы и работу генов, рост раковых клеток. На этом этапе также решают, в какой именно форме будет выпущено лекарство и каким способом лучше вводить его в организм. Этот этап может длиться от 3 до 5 лет.
Клинические исследования I-III фазы
После большого числа отчетов и подтверждений безопасности и эффективности работы будущего препарата начинают клинические исследования, которые занимают от 6 до 11 лет. Совокупно “клиника” охватывает до 500-3000 человек. Больше всего в III фазе – это рандомизированных двойных слепых контролируемых (плацебо или препарат сравнения) исследованиях. Звучит сложно и реализуется не проще.
Регистрация препарата
К моменту подачи заявки на регистрацию лекарства у исследователей уже есть обширные данные о терапевтической эффективности, расчет необходимых доз и возможность использования препарата совместно с другими, известными в настоящее время.
Пострегистрационные активности
Со стартом продаж начинается IV фаза клинического исследования лекарства. Цель – получить более подробную информацию о длительном применении у различных групп пациентов.
Что если лекарства нет?
Сейчас активно создаются препараты, способные улучшить качество жизни неизлечимых людей. Необходимо помочь им здесь и сейчас, пока средство полного исцеления не найдено.
Вакцинация
По оценкам ВОЗ, вакцинация ежегодно спасает от смерти 2,6 миллиона человек. Это одна из самых эффективных и дешевых инвестиций в здравоохранение. Казалось бы, благодаря ей многие болезни побеждены раз и навсегда. Но разработка вакцин не остановилась. Фармацевтические компании постоянно изменяют существующие и производят новые вакцины. Это связано с мутацией и адаптацией вирусов к старым препаратам. Кроме того, новые вакцины более безопасны и удобны в применении.
